AIFA

  • 7 settembre – Nivolumab – NSCLC EGFR/ALK – MIUC/ESCC/GAC/GEJ PD-L1 – CRC MMR/MSI. L’AIFA ha rivisto le indicazioni terapeutiche dell’anticorpo monoclonale anti-PD-1. Di seguito sono elencate soltanto le indicazioni terapeutiche che prevedono l’analisi di biomarker.
    – Nivolumab in associazione ad ipilimumab e 2 cicli di chemioterapia a base di platino è indicato per il trattamento in prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico negli adulti il cui tumore non esprime mutazioni per EGFR o traslocazioni di ALK.
    – Nivolumab in monoterapia è indicato per il trattamento adiuvante di pazienti adulti con carcinoma uroteliale muscolo invasivo (MIUC) con espressione tumorale del PD-L1 > 1%, che sono ad alto rischio di recidiva dopo resezione radicale del MIUC.
    – Nivolumab in associazione ad ipilimumab è indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma del colon-retto (CRC) metastatico con deficit di riparazione del mismatch (dMMR) o elevata instabilità dei microsatelliti (MSI-H) dopo precedente chemioterapia di associazione a base di fluoropirimidina.
    – Nivolumab in associazione ad ipilimumab è indicato per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago (ESCC), avanzato non resecabile, ricorrente o metastatico, con espressione tumorale del PD-L1 > 1%.
    – Nivolumab in associazione a chemioterapia di combinazione a base di fluoropirimidina e platino è indicato per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago (ESCC), avanzato non resecabile, ricorrente o metastatico, con espressione tumorale del PD-L1 > 1%.
    – Nivolumab in associazione a chemioterapia di combinazione a base di fluoropirimidina e platino è indicato per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con adenocarcinoma dello stomaco (GAC), della giunzione gastro-esofagea (GEJ) o dell’esofago, HER2 negativo, avanzato o metastatico, i cui tumori esprimono PD-L1 con un punteggio positivo combinato (CPS) > 5.
  • 5 settembre – Pertuzumab/trastuzumab – BC HER2. L’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità della combinazione di anticorpi monoclonali anti-HER2 per due nuove indicazioni terapeutiche: trattamento adiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo allo stadio iniziale ad alto rischio di recidiva in associazione con chemioterapia; trattamento dei pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo, metastatico o localmente recidivato non operabile, non trattati in precedenza con terapia anti-HER2 o chemioterapia per la malattia metastatica in associazione con docetaxel. Lo stesso farmaco è autorizzato anche per l’uso in associazione con chemioterapia nel trattamento neoadiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo, localmente avanzato, infiammatorio o allo stadio iniziale ad alto rischio di recidiva. Questa Indicazione terapeutica, però, non è rimborsata dal Servizio sanitario nazionale.
  • 5 settembre – Osimertinib – NSCLC/EGFR. L’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità dell’inibitore della tirosin-chinasi di EGFR di terza generazione per una nuova indicazione terapeutica: trattamento adiuvante dopo resezione completa del tumore in monoterapia dei pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio IB-IIIA, il cui tumore presenta delezioni dell’esone 19 o mutazione sostitutiva dell’esone 21 (L858R) del recettore per il fattore di crescita epidermico (EGFR).
    Con la stessa determina, è stata autorizzata la rimborsabilità di osimertinib anche per due indicazioni terapeutiche oggetto di rinegoziazione: il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con NSCLC localmente avanzato o metastatico con mutazioni attivanti EGFR e il trattamento dei pazienti adulti con NSCLC localmente avanzato o metastatico positivo per la mutazione T790M di EGFR, entrambi in monoterapia.
  • 5 settembre – Nilotinib – LMC/Ph. L’AIFA ha rinegoziato le indicazioni terapeutiche dell’inibitore tirosin-chinasico. Nilotinib è indicato e rimborsato per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide cronica (LMC) con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+) di nuova diagnosi in fase cronica e per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide cronica (LMC) con cromosoma Philadelphia positivo in fase cronica ed in fase accelerata con resistenza o intolleranza a precedente terapia comprendente imatinib.
  • 5 settembre – Dostarlimab – EC/MMR/MSI. L’AIFA ha riclassificato ai fini della rimborsabilità dostarlimab. Dostarlimab è indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulte affette da carcinoma endometriale (EC) avanzato o ricorrente, con deficit del sistema di Mismatch Repair (dMMR)/elevata instabilità dei microsatelliti (MSI-H), progredito durante o dopo un precedente trattamento con un regime a base di platino.
  • 5 settembre – Blinatumumab – LLA Ph. L’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità dell’anticorpo monoclonale bispecifico BiTE (bi-specific T-cell engagers) per il trattamento in monoterapia di pazienti pediatrici di età pari o superiore a un anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B in prima recidiva ad alto rischio, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, come parte della terapia di consolidamento.
  • 13 settembre – Dasatinib – LMC/LLA Ph. L’AIFA ha riclassificato ai fini della rimborsabilità dell’inibitore di BCR/ABL e delle tirosin-chinasi della famiglia Src per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide cronica (LMC) con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+) in fase cronica, di nuova diagnosi; leucemia mieloide cronica (LMC), in fase cronica, accelerata o in fase blastica con resistenza o intolleranza ad una precedente terapia comprendente imatinib; leucemia linfoblastica acuta (LLA) Ph+ e LMC in fase blastica linfoide con resistenza o intolleranza ad una precedente terapia.
    Dasatinib è indicato ma non rimborsato per il trattamento di pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica (LMC) con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+) in fase cronica di nuova diagnosi o LMC Ph+ in fase cronica con resistenza o intolleranza ad una precedente terapia comprendente imatinib o con leucemia linfoblastica acuta (LLA) con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+) di nuova diagnosi in combinazione con chemioterapia.

EMA

16 settembre – Nivolumab + relatlimab – melanoma PD-L1. La Commissione europea ha approvato una nuova terapia a base della combinazione a dose fissa dell’inibitore PD-1 nivolumab e del nuovo anticorpo bloccante LAG-3 relatlimab per il trattamento di prima linea del melanoma avanzato (non resecabile o metastatico) in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con espressione di PD-L1 da parte delle cellule tumorali < 1%.

CHMP

  • 15 settembre – Crizotinib – ALCL/IMT ALK. Il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA (CHMP) ha espresso parere positivo riguardo l’estensione delle indicazioni dell’inibitore di ALK e ROS1. Le nuove indicazioni riguardano il trattamento in monoterapia dei pazienti pediatrici con linfoma anaplastico a grandi cellule (ALCL) sistemico ALK-positivo, recidivato o refrattario e il trattamento in monoterapia dei pazienti pediatrici con tumore miofibroblastico infiammatorio (IMT) non resecabile, ALK-positivo, ricorrente o refrattario.

FDA

  • 21 settembre – Selpercatinib – tumori solidi RET. L’FDA ha concesso l’approvazione accelerata all’inibitore di RET per i pazienti adulti con tumori solidi localmente avanzati o metastatici con fusione del gene RET, che sono progrediti dopo un trattamento sistemico precedente o che non hanno opzioni di trattamento alternative soddisfacenti.
  • 21 settembre – Selpercatinib – NSCLC RET. L’FDA ha convertito da accelerata a regolare l’approvazione dell’inibitore di RET per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico positivo per fusioni del gene RET rilevate da un test approvato FDA.
  • 30 settembre – Futibatinib – iCCA FGFR2. L’FDA ha concesso l’approvazione accelerata all’inibitore tirosin-chinasico selettivo di FGFR1-4 per i pazienti adulti con colangiocarcinoma intraepatico localmente avanzato o metastatico, non resecabile, precedentemente trattato, che presenta fusioni o altri riarrangiamenti del gene che codifica per il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 2 (FGFR2).
  •  21 settembre – KIN-2787 – melanoma BRAF/NRAS. l’FDA ha concesso la Fast Track Designation all’inibitore pan-RAF per il trattamento dei pazienti con melanoma maligno, stadio da IIb a IV, metastatico o non resecabile, positivo per alterazioni di Classe II o III di BRAF e/o per mutazioni di NRAS.
  • 19 settembre – Tucatinib – CRC HER2. L’FDA ha concesso la Priority Review all’inibitore tirosin-chinasico di HER2 in combinazione con trastuzumab per il trattamento dei pazienti adulti con cancro colorettale (CRC) HER2-positivo, che hanno ricevuto almeno un precedente regime terapeutico per la malattia metastatica o non resecabile.