Shooting Cancer Highlights – Focus periodico su approvazioni e disponibilità di nuove terapie oncologiche a bersaglio molecolare

AIFA

• 31 gennaio – Dabrafenib – LGG/HGG BRAF. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’inibitore di BRAF per le seguenti indicazioni terapeutiche:

• Glioma a basso grado. Dabrafenib, in associazione con trametinib, è indicato per il trattamento di pazienti pediatrici di età uguale o superiore ad 1 anno affetti da glioma a basso grado (LGG), con una mutazione BRAF V600E, che necessitano di una terapia sistemica.
• Glioma ad alto grado. Dabrafenib, in associazione con trametinib, è indicato per il trattamento di pazienti pediatrici di età uguale o superiore ad 1 anno, affetti da glioma ad alto grado (HGG) con una mutazione BRAF V600E, che hanno ricevuto almeno un precedente trattamento radioterapico e/o chemioterapico

• 15 marzo – Quizartinib – AML FLT3-ITD. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’inibitore di FLT3-ITD di seconda generazione, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento, per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) FLT3-ITD-positiva di nuova diagnosi.

EMA

• 23 aprile – Tislelizumab – NSCLC EGFR/ALK. La Commissione Europea (CE) ha approvato tre indicazioni per l’anticorpo monoclonale anti-PD-1 per il trattamento di prima e seconda linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). In particolare, tislelizumab, in combinazione con pemetrexed e chemioterapia a base di platino, è indicato per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non squamoso non a piccole cellule, con PD-L1 espresso in almeno il 50% delle cellule tumorali e in assenza di mutazioni di EGFR o ALK. Inoltre, tislelizumab è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da NSCLC localmente avanzato o metastatico, positivo per mutazioni di EGFR o ALK, dopo precedente terapia a base di platino.

CHMP

• 21 marzo – Selpercatinib – Tumori solidi RET. Il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP) ha adottato un parere positivo, raccomandando una nuova indicazione per l’inibitore del recettore tirosin-chinasico di RET: trattamento, in monoterapia, di adulti e adolescenti con tumori solidi avanzati positivi per fusione di RET, quando le opzioni terapeutiche non dirette contro RET forniscono un beneficio clinico limitato o sono esaurite.
• 25 aprile – Capivasertib – BC PIK3CA/AKT1/PTEN. Il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP) ha adottato un parere positivo, raccomandando il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio dell’inibitore della serina/treonina chinasi. Capivasertib è indicato, in combinazione con fulvestrant, per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma mammario (BC) localmente avanzato o metastatico, positivo per il recettori degli estrogeni (ER), HER2-negativo e con una o più alterazioni di PIK3CA/AKT1/PTEN, a seguito di recidiva o progressione della malattia durante o dopo terapia ormonale.
• 25 aprile – Alectinib – NSCLC ALK. Il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP) ha adottato un parere positivo, raccomandando l’estensione delle indicazioni per l’inibitore della tirosin-chinasi di ALK. Alectinib è raccomandato come trattamento adiuvante, in monoterapia, dei pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per ALK ad alto rischio di recidiva, dopo resezione completa del tumore.
• 25 aprile –Amivantamab – NSCLC EGFR. Il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP) ha adottato un parere positivo, raccomandando una nuova indicazione per l’anticorpo diretto contro i recettori di EGF e MET: trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato, positivo per inserzioni nell’esone 20 di EGFR attivanti, in combinazione con carboplatino e pemetrexed.
• 25 aprile – Amivantamab – NSCLC EGFR. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’anticorpo diretto contro i recettori di EGF e MET, in combinazione con carboplatino e pemetrexed, per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico, positivo per inserzioni nell’esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR), come rilevate da un test approvato dalla FDA. L’FDA ha inoltre convertito da accelerata a tradizionale l’approvazione di amivantamab per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico, positivo per inserzioni nell’esone 20 di EGFR, come rilevate da un test approvato dalla FDA, e con malattia progredita dopo chemioterapia a base di platino.
• 1 marzo – Amivantamab – NSCLC EGFR. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’anticorpo diretto contro i recettori di EGF e MET, in combinazione con carboplatino e pemetrexed, per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico, positivo per inserzioni nell’esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR), come rilevate da un test approvato dalla FDA. L’FDA ha inoltre convertito da accelerata a tradizionale l’approvazione di amivantamab per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico, positivo per inserzioni nell’esone 20 di EGFR, come rilevate da un test approvato dalla FDA, e con malattia progredita dopo chemioterapia a base di platino.
• 19 marzo – Ponatinib – Ph+ ALL. La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione accelerata dell’inibitore della tirosin-chinasi di Bcr-Abl per il trattamento, in combinazione con chemioterapia, dei pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) di nuova diagnosi.
• 21 marzo – Prodotti iniettabili di fluorouracile – DPD. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato modifiche del foglietto informativo dei farmaci relative al rischio di gravi reazioni avverse legate all’uso di fluorouracile in pazienti con deficit di diidropirimidina deidrogenasi (DPD). Tra le revisioni, è stata aggiunta una nuova sottosezione (Farmacogenomica) alla sezione Farmacologia Clinica.
• 18 aprile – Alectinib – NSCLC ALK. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’inibitore della tirosin-chinasi ALK per il trattamento adiuvante, dopo resezione del tumore, dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per ALK, secondo test approvato dalla FDA.
• 23 aprile – Tovorafenib – LGG BRAF. La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione accelerata dell’inibitore della chinasi di RAF di tipo II per il trattamento dei pazienti di età superiore ai 6 mesi con glioma a basso grado (LGG) pediatrico, ricorrente o refrattario e positivo per fusioni o riarrangiamenti di BRAF, o per la mutazione V600 di BRAF.
• 26 marzo – Revumenib – AML/ALL KMT2A. La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la priority review al primo inibitore della menina per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemia acuta recidivante o refrattaria che presentano riarrangiamenti di KMT2A (KMT2Ar).
• 7 aprile – Sunvozertinib – NSCLC EGFR. La Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato una designazione di terapia innovativa all’inibitore irreversibile del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) che mira a un’ampia gamma di mutazioni di EGFR con selettività per EGFR di tipo selvatico, come trattamento di prima linea per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico che presentano mutazioni di inserzione nell’esone 20 di EGFR (Exon20ins).
• 9 aprile – Tamibarotene – AML RARA. La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la fast track designation al primo agonista selettivo di RAR? per il trattamento, in combinazione con azacitidina e venetoclax, di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi, che presentano sovraespressione del gene RARA, come rilevato da un test approvato dalla FDA.
• 22 aprile – Ziftomenib – AML NPM1. La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la breakthrough therapy designation al farmaco sperimentale diretto contro l’interazione proteina-proteina menina-KMT2A/MLL per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (R/R AML), con NPM1 mutato e fortemente trattati.