AIFA

  • 15 febbraio. Avapritinib – GIST PDGFRA. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di avapritinib, indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici che presentano la mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V.
  • 15 febbraio. Tebentafusp – UM HLA. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di tebentafusp, indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti positivi all’antigene leucocitario umano (HLA)-A*02:01 con melanoma uveale (UM) non resecabile o metastatico.
  • 15 febbraio. Tepotinib – NSCLC MET. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di tepotinib per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato, con alterazioni genetiche associate a skipping dell’esone 14 del fattore di transizione mesenchimale-epiteliale (METex14), che richiede terapia sistemica dopo precedente trattamento con immunoterapia e/o chemioterapia a base di platino.
  • 15 febbraio. Amivantamab – NSCLC EGFR. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di amivantamab per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (non-small cell lung cancer, NSCLC) avanzato con mutazioni da inserzione nell’esone 20 attivanti (exon20ins) del recettore del fattore di crescita dell’epidermide (EGFR), dopo il fallimento della chemioterapia a base di platino.

EMA

  • 28 febbraio. Vandetanib – MTC RET. La Commissione Europea ha ristretto le indicazioni terapeutiche dell’inibitore multi-tirosinchinasico: può essere usato esclusivamente per trattare pazienti con carcinoma tiroideo midollare (MTC), localmente avanzato non resecabile o metastatico, positivo per mutazioni di RET. Vandetanib non dovrebbe essere somministrato a pazienti il cui stato mutazionale di RET è sconosciuto o negativo. La presenza di mutazioni di RET dovrebbe essere determinata prima di iniziare il trattamento con vandetanib con un test validato.

CHMP

  • 23 febbraio. Niraparib/abiraterone acetato – mCRPC BRCA 1/2. Il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA (CHMP) ha emanato un parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio di niraparib/abiraterone acetato per trattare il carcinoma prostatico resistente alla castrazione metastatico (mCRPC), positivo per mutazioni dei geni BRCA 1/BRCA 2.
  • 23 febbraio. Ivosidenib – AML/CCA IDH1. Il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA (CHMP) ha espresso parere positivo sull’approvazione di ivosidenib per la terapia dei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) e mutazione IDH1 R132 non candidabili al trattamento con chemioterapia standard di induzione e per la terapia dei pazienti con colangiocarcinoma (CCA) localmente avanzato o metastatico, positivo sempre per la mutazione IDH1 R132, che sono stati già trattati con almeno una precedente linea di terapia sistemica.
  • 23 febbraio. Cemiplimab – NSCLC PD-L1/EGFR/ALK/ROS1. Il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA (CHMP) si è espresso positivamente riguardo l’impiego di cemiplimab in combinazione con chemioterapia a base di platino. In particolare, il CHMP ha raccomandato l’approvazione della combinazione con cemiplimab per la prima linea di trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico con espressione di PD-L1 (in ? 1% delle cellule tumorali) e in assenza di aberrazioni dei geni EGFR, ALK o ROS1, non candidati alla chemioradioterapia definitiva.

FDA

  • 3 febbraio. Sacituzumab govitecan – BC HR/HER2. L’FDA ha ampliato le indicazioni del coniugato anticorpo-farmaco (ADC) diretto contro la proteina Trop-2, includendo il trattamento di pazienti adulti con carcinoma mammario HR+/HER2- localmente avanzato non resecabile o metastatico, già trattati con una terapia endocrina e almeno due ulteriori terapie sistemiche nel setting metastatico.
  • 9 febbraio. Dostarlimab – EC MMR. L’FDA ha convertito da accelerata a regolare l’approvazione dell’indicazione di dostarlimab-gxly per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma endometriale ricorrente o avanzato, con deficit di riparazione del mismatch (dMMR) determinato da un test approvato FDA, progredito durante o a seguito di un precedente regime terapeutico contenente platino, in qualsiasi setting e non candidati per nessuna chirurgia curativa o radioterapia.
  • 3 marzo. Abemaciclib – BC HR/HER2. L’FDA ha approvato l’impiego di abemaciclib in combinazione con la terapia endocrina (tamoxifen o un inibitore dell’aromatasi) per il trattamento adiuvante di pazienti adulte con tumore al seno precoce (BC) positivo al recettore ormonale (HR+), negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2-), con linfonodi positivi e ad alto rischio di recidiva.
  • 16 marzo. Dabrafenib + trametinib – LGG BRAF. L’FDA ha approvato la combinazione dabrafenib (inibitore di BRAF) più trametinib (inibitore di MEK) per il trattamento di pazienti pediatrici a partire da un anno di età con glioma di basso grado (LGG) con mutazione BRAF V600E, che necessitano di terapia sistemica.
  • 29 marzo. Pembrolizumab – tumori solidi MMR/MSI. L’FDA ha convertito in piena approvazione l’indicazione di pembrolizumab per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi non resecabili o metastatici ed elevata instabilità microsatellitare (MSI-H) o deficit del sistema di riparo dei mismatch (dMMR), così come determinato da un test approvato FDA, la cui malattia è progredita a seguito di un trattamento precdente e che non hanno opzioni alternative di trattamento soddisfacenti.
  • 14 marzo. Ripretinib – GIST KIT. L’FDA ha concesso una breakthrough therapy designation (BTD) a ripretinib per il trattamento dei pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici, precedentemente trattati con imatinib e portatori di una mutazione dell’esone 11 di KIT e contemporaneamente di mutazioni nell’esone 17 e/o 18 dello stesso gene. Ripretinib è un inibitore “tirosinchinasico switch-control” ingegnerizzato per inibire le chinasi mutate KIT e PDGFRA. Ripretinib inibisce le mutazioni sia primarie che secondarie di KIT presenti negli esoni 9, 11, 13, 14, 17, e 18, coinvolte nei GIST, così come la mutazione primaria D816V nell’esone 17. Ripretinib, inoltre, inibisce le mutazioni promarie di PDGFRA presenti negli esoni 12, 14 e 18, inclusa la mutazione D842V nell’esone 18, coinvolta in un sottogruppo di GIST.